Emofilia, l’esperienza italiana conferma: i farmaci a emivita prolungata sono un vantaggio per i pazienti e per il SSN

COMUNICATO STAMPA 13 novembre 2017

L'emofilia è una malattia rara congenita causata da un difetto della coagulazione del sangue dovuto alla carenza  di alcune proteine: il fattore VIII della coagulazione nel caso dell'emofilia A e il fattore IX nel caso dell'emofilia B.
Chi soffre di emofilia è soggetto a sanguinamenti ricorrenti ed estesi, anche spontanei nelle forme gravi, tra cui i più frequenti sono gli emartri: emorragie nelle cavità articolari, estremamente dolorose che col tempo portano a esiti fortemente invalidanti. Per prevenire l’artropatia e le emorragie gravi i pazienti devono eseguire regolarmente un trattamento di profilassi, che consiste nell’infusione regolare del fattore di coagulazione carente.

La recente disponibilità di concentrati a emivita prolungata ha portato una vera e propria rivoluzione nel mondo dell’emofilia i cui benefici sono a vantaggio sia dei pazienti che del sistema sanitario. Se ne è discusso in occasione del XVI Convegno Triennale sui Problemi Clinici e Sociali dell’Emofilia e delle Malattie Emorragiche Congenite organizzato dall’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) e dalla Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) svoltosi a Napoli nei giorni scorsi.

 

Con l'uso dei nuovi farmaci a emivita prolungata – ha spiegato la Dr.ssa Rita Carlotta Santoro del Centro Emofilia di Catanzaro durante il Simposio “ProGress: quando l’innovazione diventa sostenibilità” organizzato dall’azienda svedese SOBI – i pazienti possono proseguire il trattamento profilattico diminuendo il numero di infusioni settimanali senza compromettere la protezione dagli episodi emorragici, il tutto con un impatto a lungo termine sullo stato delle articolazioni, sull’aderenza alla terapia e sulla qualità di vita”.

Allo stesso tempo utilizzando questi prodotti è possibile ottenere anche un risparmio per il Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

“Si tratta di una riduzione in termini di consumo di concentrato che, secondo più recenti dati internazionali, va dal 19% per il fattore VIII nell'emofilia A, fino al 50% per il fattore IX nell'emofilia B, con l’utilizzo dei farmaci a emivita prolungata efmoroctocog alfa (per l’emofilia A) ed eftrenonacog (per l’emofilia B). Questo scenario è già realtà in Canada – spiega Carlo Lazzaro, Direttore di ricerca ‘Studio di Economia Sanitaria’ di Milano – e potrebbe realizzarsi presto anche in Italia. Oggi è fondamentale parlare di innovazione sostenibile: garantire ai pazienti la migliore possibilità terapeutica è fondamentale e prioritario, ma in un’epoca caratterizzata da risorse limitate è altrettanto importante orientarsi verso innovazioni che presentino razionalità anche economica, a parità di risultato sulla salute dei pazienti. Questo è il caso dei farmaci a emivita prolungata già citati, per i quali è stato dimostrato il notevole risparmio in termini di quantitativo di farmaco somministrato, traducibile, per l’emofilia A, in 38.500 euro/anno/paziente. Ulteriori indagini potrebbero inoltre evidenziare che il risparmio si accompagna ad una migliore qualità della vita dei pazienti, grazie alla riduzione del numero delle somministrazioni ed alla diminuzione degli episodi emorragici: pazienti che stanno meglio necessitano di meno cure da parte del SSN.”

Gli importanti dati canadesi sono confermati dall’esperienza clinica italiana dei Centri Emofilia di Padova, Catanzaro e Parma, presso i quali numerosi pazienti sono passati alla terapia con i farmaci a emivita prolungata efmoroctocog alfa (nome commerciale Elocta) ed eftrenonacog alfa (nome commerciale Alprolix).

 

“Secondo la nostra esperienza clinica – spiega Ezio Zanon, responsabile del Centro Emofilia di Padova – un’attenta valutazione della clinica del pazienti e dei suoi dati di farmacocinetica consentono, utilizzando efmoroctocog alfa ed eftrenonacog alfa, una riduzione del numero di infusioni con miglioramento della qualità di vita del paziente. A parità di efficacia della profilassi, la riduzione del numero di infusioni è accompagnata da una riduzione del numero di unità di fattore utilizzate e quindi anche dei costi del trattamento”.

Oggi la disponibilità dei nuovi farmaci ci permette di scegliere una terapia sempre più personalizzata, spiega  Annarita Tagliaferri responsabile del Centro Emofilia dell’Ospedale Universitario di Parma, individuata sulla base delle esigenze del singolo paziente in termini di stili di vita, stato articolare, accesso venoso ed in modo da garantire il livello di protezione più adeguato. Indubbiamente, la riduzione del numero di infusioni è l’esigenza che da sempre i nostri pazienti ci hanno sottolineato e ora abbiamo la possibilità concreta di offrirla, creando le condizioni per un miglioramento dell’aderenza alla terapia con un significativo impatto positivo sulla qualità della vita dei pazienti.